Έγκριση υπό όρους από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τη μόνη γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία



Εάν παραμείνει χωρίς θεραπεία, η Τύπου 1 SΜΑ οδηγεί στον θάνατο ή στην ανάγκη για μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη ασθενών έως την ηλικία των δύο ετών, σε πάνω από το 90% των περιπτώσεων.



Source link

Σχετικές δημοσιεύσεις

Αφήστε ένα σχόλιο